“Abbiamo appreso che nel mondo non ci sono lunghi periodi di sperimentazione della terapia genica Zolgensma su bimbi con Sma1 in fase avanzata e per giunta con tracheo e peg e che a all’ospedale pediatrico di Boston sono stati trattati cinque piccoli pazienti nelle medesime condizioni di Marco e Paolo, con esito privo di decessi e con risultati soddisfacenti. Ciò dovrebbe bastare per consentire a Marco e Paolo di raggiungere Boston per provarci, dopo che i sanitari americani avranno ovviamente fatto le più opportune valutazioni e approfondimenti. Non possiamo perdere tempo”.
Lo dichiara il Presidente della Commissione regionale Bilancio e programmazione Fabiano Amati.
“Ci sono due bambini pugliesi, Marco e Paolo, affetti da Sma1 in fase molto avanzata, le cui famiglie desidererebbero sottoporre alla più innovativa terapia genica Zolgensma, così da alimentare la speranza di frenare lo spegnimento di ulteriori motoneuroni, cioè la causa della terribile malattia.
La somministrazione della terapia genica ha però un apparato regolatorio che varia tra i diversi stati del mondo; per esempio, in Italia non è consentita per bimbi tracheostomizzati, come Marco e Paolo, mentre è consentita secondo le regole degli Stati Uniti d’America.
A questo proposito, la normativa europea, nazionale e regionale prevedono che i cittadini italiani possono curarsi all’estero, con oneri a carico del bilancio pubblico, qualora la cura prevista non sia possibile erogarla in Italia e alla condizione che il centro estero sia di alta specializzazione, come nel caso dell’ospedale pediatrico di Boston, e che sia presentato un protocollo terapeutico, ovvero una dichiarazione di fattibilità, in grado di attestare la compatibilità delle condizioni clinica del paziente con la somministrazione della terapia e la condizione essenziale di non immunizzazione al vettore virale. Il tutto, ovviamente, quale approccio preliminare al caso e salvo le verifiche da effettuarsi attraverso l’esame diretto.
Dall’audizione dei Professori Darras e Graham dell’ospedale pediatrico di Boston, abbiamo appreso che la condizione clinica di Marco e Paolo, Sma1 grave e in fase avanzata, non presenta fatti normativi o regolatori che ostano alla somministrazione della terapia genica e che non avrebbero alcuna difficoltà a rilasciare una dichiarazione di fattibilità.
Sul piano strettamente medico, abbiamo appreso che non ci sono studi clinici con durata convenzionale che coprano questo stato avanzato della malattia, per cui è inibita ogni congettura sia in senso positivo che negativo.
La possibilità di sottoporre Marco e Paolo a terapia genica si fonda, dunque, sull’esperienza limitata di cinque casi simili trattati dall’ospedale di Boston, il cui decorso non ha fatto registrare decessi ma solo risultati soddisfacenti.
È stato infine precisato che la decisione definitiva di ammissione alla terapia avviene a valle di uno scrupoloso approfondimento interdisciplinare, in grado di aprire a prospettive di miglioramento effettivo e non emotivo, così come poi si è avuto modo di riscontrare nei cinque casi trattati.
Alla luce di tutto questo mi pare di poter dire che non vi siano motivi ostativi all’ammissione di Marco e Paolo al finanziamento pubblico, per consentire – tanto per cominciare – il viaggio a Boston e gli ulteriori approfondimenti che dovessero risultare utili, impegnandosi a finanziare l’intero costo della terapia qualora possa rappresentare, come tutti speriamo, un passo decisivo nel miglioramento delle condizioni di vita dei piccoli Marco e Paolo.
Prego pertanto il Presidente Emiliano di occuparsi direttamente della questione, dichiarando sin ora la disponibilità della Commissione che presiedo a riunirsi in qualsiasi momento, qualora vi fosse bisogno di dotarsi di una norma finanziaria per consentire la missione”.
