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SMA, Amati: “Punto e daccapo. AIFA dice no a Zolgensama in Italia per bimbi con tracheo e peg”

“La gioia è durata poco. In Italia non è purtroppo possibile somministrare Zolgensma in bimbi con tracheo o peg. Lo impedisce il regolamento AIFA, a differenza di altri Paesi stranieri. Si mobilitino tutti i parlamentari, perché dobbiamo essere europei in larga parte e cittadini del mondo in tutto”.

Lo dichiara il Presidente della Commissione regionale Bilancio e programmazione, commentando l’audizione odierna in III Commissione dei medici del Policlinico, Giovanni XXIII e IRCCS Medea, per verificare le condizioni di prescrizione e somministrazione della terapia genica nei centri pugliesi.

“La tragedia della diagnosi tardiva produce una quantità insopportabile di illusioni, che solo il lavoro determinato e curioso di noi consiglieri regionali sta pian piano smascherando.
Questa mattina in commissione sanità, con onestà e chiarezza, i medici pugliesi impegnati nel trattamento della SMA ci hanno riferito che i bimbi sino a 13,5 kg di peso corporeo non potranno ottenere la prescrizione della terapia genica, qualora supportati da assistenza respiratoria o alimentazione assistita. Lo stabiliscono i protocolli operativi di AIFA. E questo ci ha fatto ripiombare nell’incubo che pensavamo di esserci posti alle spalle.
Ma il vero dramma di questo impedimento consiste nel fatto che in altri Paesi stranieri non c’è questa limitazione, per cui si ripropone l’argomento della cura all’estero, sulla base di un protocollo terapeutico redatto da un centro di alta specializzazione, con tutti i profili di complessità amministrativa.
A questo punto spero solo che si riesca a creare una grande mobilitazione politica, guidata dai parlamentari nazionali, in grado di esercitare forti iniziative d’indirizzo per allineare la regolamentazione italiana a quella dell’Agenzia europea dei farmaci e degli enti regolatori dei Paesi occidentali.
Non possiamo far pagare tutto il conto salatissimo della malattia alle famiglie, considerato che la parte più importante di questo dramma consiste proprio nel possesso delle tecniche di diagnosi precoce e nella lentezza burocratica nell’utilizzarle”.

Sma1, Amati: “Rimediato a disuguaglianza tra bimbi italiani ed europei. Onore alle famiglie dei bimbi pugliesi”

“L’Aifa ha posto oggi rimedio, pur con un certo ritardo, a una complicazione burocratica in grado di creare incertezze sulla disponibilità della terapia genica Zolgensma e tragiche disparità tra bimbi italiani ed europei. Si deve alle famiglie di Melissa prima e poi di Federico, Paolo e Marco, un’attività di sensibilizzazione che ci ha esposto con crudezza il problema delle malattie rare e della diagnosi precoce”.

Lo dichiara il Presidente della Commissione regionale Bilancio e Programmazione Fabiano Amati.

“Nella lotta alla SMA è la parola ‘precoce’ che in Italia pare mancare. Poco precoci nel diagnosticarla, nonostante da fine 2018 il test neonatale sia diventato un livello essenziale di assistenza, e poco precoci nel regolamentare l’accesso alle terapie più innovative, nonostante in altri paesi europei è previsto da un pezzo l’uso della terapia genica sino al peso corporeo di 21 kg.
Ed è proprio per la mancanza di precocità che ci siamo ritrovati di fronte a famiglie giustamente disperate e poco inclini a credere nello Stato, promuovendo soluzioni alternative che al loro posto tutti avremmo proposto, con tutti gli errori di valutazione che questo può determinare.
I medici contratti dalle regole di utilizzo delle terapie, i burocrati intimiditi dal carico di responsabilità della decisione, l’opinione pubblica allertata dalla solidarietà e le famiglie lasciate al loro dramma o alla polemica con chi stando dalla loro parte osa nel dire la verità.
Ho visto tutte queste cose in questi mesi e grazie a Melissa e a Federico, Paolo e Marco ho deciso che il campo delle malattie rare non va lasciato senza presidio, con più leggi e atti amministrativi e meno conferenze e convegni.
Questa vicenda ci ha fatto crescere e dobbiamo essere grati ai quattro bimbi pugliesi e alle loro famiglie.
La decisione dell’AIFA apre ora nuovi scenari clinici, offrendo ai medici la possibilità di prescrivere il farmaco Zolgensma con costi a totale carico del servizio sanitario e senza alcun dubbio d’interpretazione.
Colgo l’occasione di un clima prevedibilmente più sereno per ribadire che al cospetto di queste malattie i principali problemi sono la diagnosi precoce e la responsabilità di prescrivere una cura; il costo delle cure e dei farmaci, invece, è solo una conseguenza da gestire secondo buon senso, che nel sistema sanitario universalistico italiano è materia che non manca e dice che nessun bambino può essere lasciato indietro per mancanze di risorse”.